漸凍人失智症治療露曙光 TDP-43基因為關鍵

新網記者歸鴻亭台北特稿
2014/10/22 下午 05:29:09 / 醫療保健

　中央研究院分子生物所特聘研究員沈哲鯤帶領成大、北醫的的研究團隊，兩年前利用小鼠模式發現，癌症治療藥雷帕黴素，可預防及減緩目前無藥可醫的腦前額顳葉退化症(FTLD)，研究團隊進一步發現，將小鼠前額神經細胞基因剔除，對小鼠的學習與社交能力有影響，北醫更利用原用於治療乳癌用藥諾瓦得士錠(Tamoxifen)投入相關研究，盼未來對治療漸凍人症(ALS)與FTLD有所幫助。

中央研究院分子生物所特聘研究員沈哲鯤說明TDP-43基因目前研究的進程。(歸鴻亭攝影)

　沈哲鯤表示，科技部生科司尖端研究計畫與中研院的支持下，他所帶領的研究團隊設計一套包括果蠅及老鼠的動物模式，證明如果脊髓運動元神經細胞中喪失TDP-43，運動神經功能會逐漸變差，導致類似漸凍人症狀；如果腦前額葉剔除TDP-43，包括學習記憶及社交能力也會降低。

　他說，FTLD與ALS病變細胞中的泛素沉澱物堆積中，TPD-43是主要的疾病蛋白；現有研究顯示，超過90%的ALS病例和50%以上的FTLD病例，病變神經細胞中皆會內含有TPD-43蛋白質的堆積物，研究團隊2年前利用小鼠實驗，發現TPD-43蛋白質的正常功能若消失，會導致ALS及FTLD症狀產生，利用雷帕黴素用藥則可預防及減緩FTLD，包括學習能力可拉回60至70%，運動能力可救回40%以上。

沈哲鯤希望TDP-43基因研究能為漸凍人與失智症治療帶來曙光。(歸鴻亭攝影)

　FTLD每10萬人就有2至9人發病，40%為家族遺傳，60%的病人基因代碼缺陷仍未查知，目前仿照阿茲海默症用藥，但沒有效果。ALS的發病率每10萬人有1至2人，90%病例為偶發性，和FTLD一樣，目前也無藥可治。沈哲鯤指出，目前台北醫學大學也正在以一種治療乳癌的藥物，進行漸凍人臨床實驗，如果順利的話，將有機會盡速造福病患。