美3大學研究團隊基因編輯技術 有望治療肌肉萎縮症

新網記者歸鴻亭台北特稿
2016/1/2 上午 11:10:32 / 醫療保健

　美國杜克大學(Duke University)、得克薩斯大學(The University of Texas)和哈佛大學(Harvard University)的科學家首次利用革命性的基因編輯技術，治好老鼠的一種退化性疾病，這種技術未來也許有助於治療人類的肌肉萎縮症。 

《科學》期刊刊登，研究人員利用「CRISPR」基因編輯技術，成功治癒1隻患有杜興氏肌肉萎縮症的成年鼠。(歸鴻亭翻製)

　根據英國《衛報》(The Guardian)報導，《科學》期刊(Science)上月最後一天刊登的3項研究報告指出，研究人員利用「CRISPR」基因編輯技術，成功治癒1隻患有杜興氏肌肉萎縮症（Duchenne muscular dystrophy）的成年鼠。

　杜克大學的研究團隊展示如何在「CRISPR」基因編輯工具可以用來「矯正」在動物的肌肉DNA，阻止他們生產的抗肌萎縮蛋白，從而導致部分恢復突變。

　得克薩斯大學和哈佛大學的另一項研究則同樣通過腺病毒與基因編輯技術的組合，來治療罹患杜興肌營養不良症的小鼠，並發現小鼠肌肉功能有著類似的改善。

英國《衛報》說明這種技術未來也許有助於治療人類的肌肉萎縮症。(歸鴻亭翻製)

　「CRISPR」是一種後天免疫系統，進入細胞核後可剪除疾病基因，細胞之後就會自行修復。科學家將其加入已受控的病毒中，再注入老鼠身上。老鼠的肌肉力量增強，心臟等全身肌肉情況都改善。這是首次成功在成年的哺乳類動物身上，治療一種基因疾病。

　負責研究的杜克大學生物醫學工程副教授查爾斯‧格斯巴赫(Charles Gersbach)表示，「CRISPR」技術可以修復導致遺傳疾病的基因突變，透過非致病性的病毒作為已修正基因的載體，從而精確改變病患的DNA。通常被診斷罹患此症在嬰幼兒期引起肌肉變性，殘疾和過早死亡，每5,000名初生嬰兒便有一人出現這個病變，患者越來越不能動，而且最多只能指望活到20多或30多歲。