台大中研院首製龐貝氏症誘導性多能幹細胞

新網記者歸鴻亭台北特稿
2013/6/26 下午 02:06:45 / 科技新知

　日本的中山伸彌教授(Shinya Yamanaka) 因發明誘導性多能幹細胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)榮獲2012年諾貝爾醫學生理獎，顯示這項技術對人類健康促進之重大影響。

台大醫學院副院長何弘能的研究團隊，對人類幹細胞疾病模式的應用研究，透過針對本土病人研究觀察，近年來有傑出的成果。(歸鴻亭攝影)

　台灣大學、中央研究院合作的研究團隊，對人類幹細胞疾病模式的應用研究，透過針對本土病人研究觀察，近年來有傑出的成果，已成為國際上極具特色且領先的研究領域。

　研究團隊的台大醫學院副院長何弘能表示，該團隊率全球之先，利用「暫時性基因救援」方式從龐貝氏症患者的纖維母細胞成功製作出龐貝氏症的「誘導性多能幹細胞」，並已登上國際遺傳學知名期刊，希望藉由龐貝氏症的「誘導性多能幹細胞」，幫助篩選哪些化合物能減少細胞凋亡作用、來做為可能的治療藥物。

　何弘能指出，「誘導性多能幹細胞」有助於做藥物篩檢、病因探討、疾病預防，像有些疾病研發出的新藥，但病患長期使用後，卻出現重大的副作用，傷到心臟或肝臟等。他說，就可以利用「誘導性多能幹細胞」培養出心肌細胞或肝臟細胞，直接觀察新藥是否會對心肌細胞或肝臟細胞產生影響。

何弘能的研究團隊希望將來藉此建立模擬人類疾病與篩檢藥物的平台。(歸鴻亭攝影)

　台大團隊也利用過去在人類胚胎幹細胞分化成卵細胞及顆粒細胞之基礎上(J BiolChem 2012, J ClinEndocrinolMetab 2013)，建立早期卵巢衰竭症婦女的iPSC；由其分化過程中，了解發育生物學之奧袐，並探討其致病機轉及日後可能的預防、藥物發展及治療方法。

　團隊希望將來藉此建立模擬人類疾病與篩檢藥物的平台，目前國內除了龐貝氏症，還有利用「誘導性多能幹細胞」做早期卵巢衰竭症、阿茲海默症、退化性神經疾病等的研究。

　龐貝氏症是肇因於溶小體酵素缺陷所造成之代謝疾病，在台灣有比其他國家較高的發生率；目前雖能利用基因重組酵素之治療方法，然而對於晚期疾病以及橫紋肌的治療效果仍屬有限，以至於病人與家屬仍承受極大痛苦。