罕病基金會為救命罕藥病患呼籲健保機制給付應放寬限制

新網記者麻念台台北特稿
2022/10/5 下午 07:19:06 / 醫療保健

　罕病基金會為苦等救命罕藥病患尋活路，今(5)日舉行「苦等救命罕藥，病患尋活路的期待與挑戰」活動，提出縮短罕藥審查時程、落實罕藥總額預算執行、多元評估療效、擴大病友參與、期待基因治療的曙光等5項呼籲。

罕病基金會創辦人陳莉茵說明高達8成5的罕病並未被照顧到(歸鴻亭攝影)

　台灣2022年7月公告240種罕見疾病，通過罕藥95種，其中僅61種獲得健保給付。罕病基金會創辦人陳莉茵表示，罕病藥物通過健保給付平均要等30.3個月，現在還有20多種罕藥等候給付，高達8成5的罕病並未被照顧到，很多孩子等不到藥物，來不及長大。

　陳莉茵表示藥物治療對罕見疾病病友而言至關重要，不僅有助於改善生活品質，減少照護負擔、社會成本，在防治上也具有積極的意義。然而罕見疾病藥物因為市場小、開發成本高，被稱為「孤兒藥」，費用亦非一般家庭可以負擔，若無健保機制協助，無疑將使病友經濟、生活陷於窘境；，罕病照顧有4大困境，1是罕藥給付數量變少，一代健保時給付率86.8%，二代健保降為47.6%；2是罕藥給付等待時間加長，一代健保等候時間為5.2個月，現在是30.3個月；3是限縮給付條件，用藥條件更加嚴苛；4是罕藥專款成長率停滯。

高達8成5的罕病並未被照顧到認為必須將罕見疾病的特殊性考量在內。(歸鴻亭攝影)

　罕病基金會執行長陳冠如說，基金會調查國內26個罕病病友團體、25個病友聯誼會，了解罕藥使用狀況。59%表示有健保給付的罕藥、41%則連罕藥都沒有。但有藥可用的59%中，90%認為健保給付條件太嚴苛，更擔心健保財務吃緊，未來無法繼續給付。健保署目前評估罕藥給付採取「醫療科技評估」機制，此次調查中，7成5團體認為不合理，不該用此方式評估罕藥給付；2成5認為，如果要採用「醫療科技評估」機制，應採用適合罕藥的規畫，必須將罕見疾病的特殊性考量在內。

患有SMA但取得美國密西根大學法學博士學位、成為國內第一位罕病律師的陳俊翰強調罕藥根本沒有上車機會。(歸鴻亭攝影)

　洪聲平出生時剛好有藥可用，長期使用第一代龐貝氏症藥物，近期聽說第一代藥物給付條件恐改變，第二代藥物又尚未獲得給付，再加上使用限制，如果患者已無法行走或需要侵入性呼吸輔助器，未來即使第二代藥物納入給付，也會被排除。龐貝氏症協會會長鄧慧娟表示，明明有藥可用，若因條件限制被迫下車，等於被剝奪性命。

長期使用第一代龐貝氏症藥物的洪聲擔心第二代藥物未獲得給付問題。(歸鴻亭攝影)

　「芳香族L-胺基酸類脫羧基酵素缺乏症(AADC)」患者小蒴的媽媽說，孩子很幸運參與基因治療臨床試驗，目前AADC僅有基因治療可以延續生命，但健保完全沒有給付，其他病童連治療機會都沒有，在未接受治療的狀態下，AADC患者最多只能活到3歲。

「芳香族L-胺基酸類脫羧基酵素缺乏症」患者小蒴媽媽訴說心聲。(歸鴻亭攝影)

　罹患脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的王小妹今年滿11歲，昨天卻是她第3度開刀的日子。王媽媽說，女兒1歲確診，當時還無藥可用，現在終於有藥可用，健保卻有滿滿的限制，未滿7歲不能用藥。女兒想當舞蹈家的夢因SMA此生無法實現，但現在她連活下去都艱難，明明有藥可用，卻用不到，只能被迫等死。

「苦等救命罕藥，病患尋活路的期待與挑戰」活動大合照。(歸鴻亭攝影)

　患有SMA但取得美國密西根大學法學博士學位、成為國內第一位罕病律師的陳俊翰說，健保對罕病用藥設定一堆條件，對外訴說健保資源有限，「公車上人已經滿了」，但「公車一直是滿的」，罕藥根本沒有上車機會，即使健保設置罕病專款，執行率未達百分之百，專款的剩餘款項又回到健保大水庫，病人用不到，這其實違背健保初衷。